Médicaments « orphelins » pour maladies rares

Les maladies rares ne présentent pas un grand intérêt pour l’industrie pharmaceutique, peu encline à développer des médicaments dans les conditions normales de marché pour les traiter, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées.

C’est pourquoi un règlement a été adopté par la Communauté Européenne qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitation spécifiques, dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance. Par ailleurs, les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic des maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 100.000 personnes dans l’Union Européenne.

C’est dans ce cadre que le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni, du 10 au 12 novembre 2015, à Londres.

Chargé d’examiner les demandes de désignation déposées en vue d’une autorisation de développement puis d’une mise sur le marché des médicaments orphelins, le COMP a rendu, au cours de cette session, 17 avis favorables. Parmi eux, le Combretastatin A1 diphosphate (leucémie aiguë myéloïde), le sirolimus (beta thalassémie majeure et intermédiaire), le glibenclamide (diabète néonatal), l’imetelstat sodium (myélofibrose), etc

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