L’hémophilie : une pathologie hématologique traitée par la voie de la thérapie génique

Des travaux médicaux de chercheurs de l’Inserm viennent de montrer l’efficacité des thérapies géniques dans le traitement de l’hémophilie, une maladie héréditaire qui empêche la coagulation du sang.
Il est désormais possible de guérir les hémophilies A et B par thérapie génique concluent deux études cliniques publiées dans la revue « The New England Journal of Medicine (NEJM) ».
Une année après une simple perfusion d’une heure, des patients atteints de formes sévères de la maladie n’en présentent plus les symptômes. Dr Sandrine Meunier, spécialiste de la pathologie au Centre Hospitalo-Universitaire de Lyon a indiqué : « Avec ces résultats, nous sommes entrés dans une nouvelle ère».
La profonde déficience de la coagulation de ces patients a été corrigée par transfert dans leur foie, via un vecteur viral modifié, du gène de secours codant pour le facteur défaillant, le VIII (hémophilie A) ou le IX (hémophilie B).
«Dans les deux cas, la cause de la maladie a été annulée», a affirmé Anne Galy, la directrice de recherche Inserm au Généthon.